2025年8月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）正式將合源生物自主研發(fā)的源瑞達(dá)?（納基奧侖賽注射液，曾用名：赫基侖賽注射液）納入突破性治療品種藥物，用于治療兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r B-ALL)。這是中國(guó)原研CAR-T產(chǎn)品在治療兒童白血病領(lǐng)域取得的重大進(jìn)展，將為更多的患兒及家庭帶來(lái)新的希望。此前，納基奧侖賽注射液治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥已于2020年12月納入突破性治療藥物品種。

急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）是兒童最常見(jiàn)的血液惡性腫瘤，盡管聯(lián)合化療和精準(zhǔn)分層治療使整體生存率顯著提升，但仍有20%~25%的兒童ALL表現(xiàn)難治或復(fù)發(fā)，原發(fā)難治患者再挽救的有效率僅31%，中位OS時(shí)間不到1年。隨著治療線數(shù)增加，兒童ALL的預(yù)后越差，治愈率下降。復(fù)發(fā)后的B-ALL患者白血病細(xì)胞化療耐藥性強(qiáng)，化療有效率約25%，中位生存3.7個(gè)月，同時(shí)治療毒性風(fēng)險(xiǎn)增加。最終，患兒因疾病復(fù)發(fā)或治療相關(guān)的不良反應(yīng)而死亡；目前，復(fù)發(fā)或難治性B-ALL仍嚴(yán)重危及我國(guó)兒童B-ALL患者的生命，至今無(wú)統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，臨床迫切需要更加有效且安全的治療手段，以改善患者的臨床結(jié)局。納基奧侖賽注射液憑借獨(dú)特的CD19 scFv 、CAR結(jié)構(gòu)和先進(jìn)生產(chǎn)制造工藝以及質(zhì)量體系，在前期臨床研究和注冊(cè)臨床研究中展現(xiàn)了卓越的臨床療效和安全性，獲得CDE突破性治療藥物資格認(rèn)定，將進(jìn)一步加速其在兒童急性淋巴細(xì)胞白血病領(lǐng)域的上市進(jìn)程。

作為中國(guó)首款具有全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CD19 CAR-T產(chǎn)品，納基奧侖賽注射液已布局成人及兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、淋巴瘤、多類(lèi)型自身免疫性疾病等多個(gè)適應(yīng)癥。其成人適應(yīng)癥于2023年11月獲批上市，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。此次兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病適應(yīng)癥納入突破性治療，將進(jìn)一步推動(dòng)該療法在兒童白血病領(lǐng)域的認(rèn)可，為更多兒童白血病患者提供精準(zhǔn)、高效的治療方案選擇。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)臨床首席專家、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授表示：

祝賀納基奧侖賽注射液兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r B-ALL)適應(yīng)癥獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心的突破性治療藥物認(rèn)定，這是對(duì)該產(chǎn)品在兒童急淋患者中所展現(xiàn)的臨床價(jià)值的充分肯定，也顯示出中國(guó)原研CAR-T藥物在成人急性淋巴細(xì)胞白血病、兒童急性淋巴細(xì)胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，自身免疫性疾病等多個(gè)患者人群中的臨床價(jià)值，有望改善患者治療結(jié)局，提高生活質(zhì)量和回歸正常生活。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)兒童血液與腫瘤診療中心臨床首席專家竺曉凡教授表示:

急性淋巴細(xì)胞自血病(ALL)是兒童最常見(jiàn)的血液惡性腫瘤，盡管整體治愈率較高，但復(fù)發(fā)或難治的患兒仍面臨極高的死亡風(fēng)險(xiǎn)，傳統(tǒng)化療手段在這一階段往往束手無(wú)策，療效差、毒性大，患者家庭承受著巨大的身心和經(jīng)濟(jì)壓力。納基奧侖賽注射液作為我國(guó)原研的 CAR-T產(chǎn)品，在臨床研究中具有高緩解率和持久的療效， 此次納入突破性治療藥物，這是中國(guó)兒童白血病治療領(lǐng)域期盼已久的重大突破!←

合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士表示：

合源生物的納基奧侖賽注射液被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入突破性治療藥物是中國(guó)兒童白血病治療領(lǐng)域的重要進(jìn)展，該療法有望重塑兒童急淋的治療方案，為更多兒童白血病患者重獲健康的未來(lái)。我們即將向國(guó)家藥監(jiān)局提交納基奧侖賽注射液治療兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請(qǐng)，這也將成為納基奧侖賽注射液治療成人急性淋巴細(xì)胞白血病、非霍奇金淋巴瘤后的第三個(gè)上市適應(yīng)癥。公司將持續(xù)拓展中國(guó)原研CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液在更多血液腫瘤及自身免疫性疾病的治療潛力，讓更多患者獲益于這一創(chuàng)新療法。